指定難病「全身性強皮症」の命にかかわる病変を予測する 免疫細胞の「サイン」を発見
大阪大学大学院医学系研究科の島上洋さん（博士課程４年）、西出真之講師（呼吸器・免疫内科学）、楢﨑雅司特任教授（常勤）（先端免疫臨床応用学共同研究講座）、熊ノ郷淳総長らの研究グループは、強皮症腎クリーゼと呼ばれる命にかかわる腎臓の病変や、強皮症関連（進行性）間質性肺疾患を発症する患者さんにおいて、血液中に特殊な細胞集団が増加する「サイン」を発見し、これらの細胞集団がそれぞれの臓器のダメージに大きく関わっている可能性を示しました。

がんの栄養経路を絶つ革新的精密医療を開発
大阪大学大学院医学系研究科の原知明特任助教（常勤）、孟思昆特任助教、石井秀始特任教授(常勤)（疾患データサイエンス学）らの研究グループは、腫瘍組織における代表的な特徴の一つであるエピジェネティックな機構を制御する鍵として、がん関連線維芽細胞（CAF）に高発現するニコチン酸アミドメチル化転移酵素（NNMT）を精密に制御する標的核酸医薬を開発しました。

指定難病「血管炎」の発症と悪化にかかわる 「悪玉」好中球の発見
指定難病であるANCA（アンカ／抗好中球細胞質抗体）関連血管炎について、治療開始前の患者さんから採取した白血球を用いて、世界で初めて指定難病「血管炎」の詳細な好中球１細胞解析に成功しました。

大阪大学大学院医学系研究科の大山茜医師、武田朱公寄附講座准教授、森下竜一寄附講座教授（臨床遺伝子治療学）らの研究グループが開発した、目の動きを解析することで簡単に認知機能を評価する新技術を大阪・関西万博に出展することとなりました。

がん治療のブレイクスルーへ！
転移・再発した乳がんに対する新規抗体医薬の臨床試験を実施
― 病的ペリオスチンを標的とする「PT0101」―
大阪大学大学院医学系研究科の谷山義明特任教授（先端分子治療学）らのグループは化学療法抵抗性悪性腫瘍の原因としてペリオスチン遺伝子の病的スプライシングバリアントを見出し治療抗体を開発した。島津研三教授（乳腺・内分泌外科）らは、2025年3月より進行固形がん患者及びHER2陰性再発転移乳がん患者を対象とした抗ペリオスチン抗体PT0101の第I/IIa相、多施設共同、非盲検医師主導治験をFIH(First in human)試験として開始する。